來源：轉(zhuǎn)載醫(yī)藥經(jīng)濟報 | 發(fā)表時間：2024-08-21
8月7日，國家醫(yī)保局對 2024 年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整通過初步形式審查的藥品及相關(guān)信息進行了公示。經(jīng)審核，440個藥品通過初步形式審查。與2023年相比，申報藥品數(shù)量有所增加[1]。接下來，這一輪醫(yī)保藥品目錄調(diào)整將進入專家評審、談判競價等備受業(yè)界關(guān)注的環(huán)節(jié)。
自 2018 年成立以來，國家醫(yī)保局已經(jīng)連續(xù) 6 年開展醫(yī)保藥品目錄動態(tài)調(diào)整，累計744 種藥品新增進入目錄范圍[2]。將調(diào)整周期從最長 8 年縮至 1 年，將目錄準入方式由專家遴選制改為企業(yè)申報制，不斷調(diào)整完善談判藥品續(xù)約規(guī)則，醫(yī)保部門作為最大的戰(zhàn)略購買方和價值購買方，以實際行動有力地支持了醫(yī)藥創(chuàng)新。
隨著越來越多的國產(chǎn)創(chuàng)新藥獲批上市，我國創(chuàng)新藥領(lǐng)域正迎來全新的發(fā)展形勢，創(chuàng)新藥的價格愈發(fā)受到關(guān)注。通過多維度綜合研判藥品價值，根據(jù)患者臨床獲益確定談判底價，適當控制續(xù)約降幅穩(wěn)定新藥預(yù)期，都是醫(yī)保部門給予創(chuàng)新藥的政策傾斜。借鑒國際做法，在醫(yī)保藥品目錄調(diào)整常態(tài)化推進之下，針對高臨床價值的創(chuàng)新藥尤其是 First-in-class 產(chǎn)品，部分規(guī)則有望繼續(xù)得到優(yōu)化。
醫(yī)保準入支持“真創(chuàng)新”
以患者獲益確定價格水平
伴隨適應(yīng)新藥準入的醫(yī)保藥品目錄動態(tài)調(diào)整機制的建立，新藥從獲批上市到納入目錄獲得報銷的時間，已從原來的5年左右降至1年多。據(jù)統(tǒng)計，80%以上的創(chuàng)新藥能在上市后2年內(nèi)進入醫(yī)保藥品目錄[3]。這些創(chuàng)新藥不少是由本土創(chuàng)新藥企自主開發(fā)，其中甚至包括具有高臨床價值的First-in-class產(chǎn)品，例如阿斯利康與和黃醫(yī)藥開發(fā)的MET抑制劑賽沃替尼、榮昌生物的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白藥物泰它西普等。
對此，醫(yī)保部門也在評審評價機制上不斷加以完善。上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心衛(wèi)生技術(shù)評估研究部主任王海銀表示，近年來國家醫(yī)保局對 First-in-class 產(chǎn)品相當重視，在安全性、有效性、創(chuàng)新性、經(jīng)濟性和公平性5個維度綜合評分基礎(chǔ)上，2023 年在醫(yī)保評審時還會基于臨床價值將創(chuàng)新藥分成4個類別?！暗谝皇峭黄菩辕煼ǎ诙歉倪M型或改良型的，第三是療效相當?shù)?，第四是療效不及的。?/span>
每年的醫(yī)保藥品目錄調(diào)整，醫(yī)保部門都會組織藥物經(jīng)濟學(xué)、醫(yī)保管理等專家，從藥品成本效果、預(yù)算影響、醫(yī)?；鹭摀冉嵌乳_展科學(xué)測算，形成醫(yī)保基金能夠承擔的最高價， 即談判底價，作為談判專家開展談判的依據(jù)和底線。其中，藥品的臨床價值是專家們進行成 本效果分析等藥物經(jīng)濟學(xué)測算的重要基礎(chǔ)。
堅持“價值購買”，緊緊圍繞藥品給患者帶來的受益確定價格水平，使新準入藥品的性價比顯著提高，這是醫(yī)保部門在談判準入過程中所秉持的重要基本原則。而 First-in-class 產(chǎn)品作為使用全新的、獨特的作用機制來治療某種疾病的藥物，在臨床價值方面確實展現(xiàn)出了顯著的優(yōu)勢，能夠給患者帶來較高的獲益，醫(yī)保部門也在價格上給予了這類產(chǎn)品一定的鼓勵。
王海銀介紹，以國內(nèi)首個 MET 抑制劑為例，該國產(chǎn)1.1 類創(chuàng)新藥針對的是肺癌 MET 外顯子 14 跳躍突變靶點，在國內(nèi)首個獲批上市意味著藥企對其研發(fā)投入之大?！盀楣膭钚袠I(yè)創(chuàng)新，在首年談判準入時，醫(yī)保部門綜合權(quán)衡了各個維度的結(jié)果，包括其他罕見靶點腫瘤藥物的全球價格體系、藥物的經(jīng)濟性、醫(yī)?；鸬目沙惺苣芰Φ冉o予了支付標準?！?/span>
為進一步體現(xiàn)對“真創(chuàng)新 ”的支持， 醫(yī)保部門去年在調(diào)整完善《談判藥品續(xù)約規(guī)則》中增加了對于按照現(xiàn)行注冊管理辦法批準的1 類化藥、1類治療用生物制劑，1類和3類中成藥，在續(xù)約觸發(fā)降價機制時，可以申請以重新談判的方式續(xù)約，醫(yī)保部門將組織專家按程序進行測算，談判續(xù)約的降幅可不必高于簡易續(xù)約規(guī)定的降幅。
王海銀坦言，藥監(jiān)部門推動的藥審改革讓藥品注冊環(huán)節(jié)發(fā)生了較大變化，國內(nèi)獲批的 1.1 類新藥也意味著是全球首個上市的創(chuàng)新藥?！霸谠u審規(guī)則中，醫(yī)保部門針對申請中美雙報或同步上市的創(chuàng)新藥， 對其全球價格體系給予了更多的保護。一方面，考慮創(chuàng)新藥未來的出海情況，醫(yī)保部門會在支付標準測算上盡力爭?。涣硪环矫嫱ㄟ^價格保密，不主動公布藥品實際價格，保證創(chuàng)新藥在國際市場上能夠有一定的價格空間。”
吸收借鑒國際先進經(jīng)驗
續(xù)約規(guī)則有望繼續(xù)優(yōu)化
經(jīng)歷了跟隨式模仿和改進式創(chuàng)新，我國生物醫(yī)藥行業(yè)當前正在加速邁向源頭創(chuàng)新。Nature Reviews Drug Discovery近期發(fā)表的一篇文章對近年來的中國創(chuàng)新藥研發(fā)趨勢進行了分析，據(jù)統(tǒng)計，截至2024年1月1 日，中國藥企在研的創(chuàng)新產(chǎn)品數(shù)量增至4391個，較2021年7月的2251個增加了近一倍。其中，F(xiàn)irst-in-class產(chǎn)品更是從418個猛增至836個，增長率達100%[4]。
國內(nèi) First-in-class 產(chǎn)品在研管線“狂飆”現(xiàn)象背后，反映了這樣一個行業(yè)現(xiàn)實，那就是聚焦具備高臨床價值的治療靶點，國內(nèi)外藥企跟進開發(fā)的節(jié)奏越來越快。這也意味著，部分創(chuàng)新藥在兩年醫(yī)保協(xié)議期滿后的首次續(xù)約時，可能會面臨不同的市場環(huán)境，需要與更多的同類藥物進行競爭。
在醫(yī)保部門制定的現(xiàn)有簡易續(xù)約規(guī)則中，上述情況屬于市場環(huán)境發(fā)生了重大變化。王海銀分析指出，在以保障患者利益為核心的醫(yī)保體系中，如果一款創(chuàng)新藥失去了市場經(jīng)濟學(xué)中的稀缺性，擁有了可替代關(guān)系，醫(yī)保部門不會繼續(xù)保護該藥品的高價格?！耙驗樵谑袌霏h(huán)境下，同類藥物的競爭會促使藥品的價格下降，這是客觀規(guī)律。在這種情況下，醫(yī)保部門會把這些藥品拉出來重新談判?！?/span>
但王海銀也提醒，如果相較于同類藥物甚至是同靶點藥物，一款 First-in-class 產(chǎn)品如果能夠給患者帶來更高的臨床獲益，此時醫(yī)保部門還是可以讓該創(chuàng)新藥擁有一定的溢價空間， 會愿意以更高的價格進行價值購買?！八幤返膬r值估值是其稀缺性帶來的，這樣的創(chuàng)新藥還是存在機會成本的。因為患者用其他藥物可能效果更差，可能會給醫(yī)?；饚頁p失，所以醫(yī)保部門才會愿意溢價滿足患者需求?！?/span>
如果藥企認為旗下創(chuàng)新藥的臨床療效不俗，王海銀也鼓勵其盡量多開展真實世界研究。 “在續(xù)約時，企業(yè)可以提交真實世界研究的證據(jù)，如果能夠證明這款創(chuàng)新藥在同類藥物中仍具經(jīng)濟性，同時也為醫(yī)保基金節(jié)約了費用，那么在現(xiàn)有跟量掛鉤的梯度降價規(guī)則基礎(chǔ)上，是否可以實施降價豁免或減免政策，以支持First-in-class 產(chǎn)品創(chuàng)新和供應(yīng)，這是我們近來一直研究的課題，就規(guī)則方面的優(yōu)化也給醫(yī)保部門提交了相關(guān)建議?！?/span>
在業(yè)內(nèi)看來，真實世界證據(jù)作為重要的政策工具，可以更好地幫助實現(xiàn)醫(yī)保價值購買，對推動醫(yī)保高質(zhì)量發(fā)展具有重大意義。雖然已有借助真實世界數(shù)據(jù)對醫(yī)保續(xù)約產(chǎn)品再評價及產(chǎn)品醫(yī)保準入評估的先例，但始終缺乏系統(tǒng)明確的政策依據(jù)與行業(yè)共識。因此，借鑒澳大利亞、英國等國際經(jīng)驗，加強真實世界研究，強化質(zhì)量控制，將助力First-in-class 藥品的續(xù)約管理。
另一方面，針對目前僅有兩年的醫(yī)保續(xù)約周期，王海銀也呼吁應(yīng)該適當加以延長?！耙驗閯?chuàng)新藥尤其是 First-in-class 產(chǎn)品的進院落地可能還是需要一定的時間，兩年的續(xù)約周期對這些產(chǎn)品而言確實有點短暫。事實上，醫(yī)保部門也正在探索建立創(chuàng)新藥全生命周期的價格管理機制。在專利期內(nèi)或是生命周期前端，即談判準入8年內(nèi)、轉(zhuǎn)常規(guī)目錄身份前，醫(yī)保部門是保護創(chuàng)新藥價格的，提出了降幅減半等舉措。是否可以適當延長續(xù)約周期，讓創(chuàng)新藥擁有更多的時間進行推廣和應(yīng)用，這也是醫(yī)保部門未來應(yīng)該考量的?！?/span>
業(yè)界普遍認為，在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級的語境下，醫(yī)保部門鼓勵創(chuàng)新藥準入的導(dǎo)向?qū)l(fā)突出。王海銀強調(diào)，藥品的各種情形相當復(fù)雜，醫(yī)保部門組織的專家組會對每一個創(chuàng)新藥進行反復(fù)的研究和測算，給予其相對合理的價格體系?！霸谡勁星埃t(yī)保部門都會召開與企業(yè)的面對面會議，讓企業(yè)有機會反映相關(guān)問題，同時也委托國家層面的高端智庫或高校來繼續(xù)研究規(guī)則上的優(yōu)化。因此，每年的規(guī)則都在更新，且對創(chuàng)新藥是愈加有利的?！?/span>
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